年12月20日，著名的风险投资机构FlagshipPioneering宣布斥资万美元，推出一家名为RingTherapeutics的主攻新型基因疗法的公司，并且表示RingTherapeutics公司的技术有望打破当前基因疗法的尴尬困境。

FlagshipPioneering用万美元为RingTherapeutics贴上了“未来可期”四个字，然而我们还是会忍不住去疑虑——一个成立于年，尚且年幼的公司要用什么来推动新型基因疗法的发展？而作为该公司制胜法宝的Anellovector疗法，比起现有的基因疗法，它又有何独到之处呢？

以一个疑问引起的新型基因疗法

病毒与我们人类息息相关。对于病毒群的世界，我们还有许多的未解之谜。当然，有谜题也就会有想要解题的人。这个世界上存在人类共生病毒吗？如果有，能否利用它来创造治疗方法呢？为了解答这个问题，由RingTherapeutics的创始首席执行官AvakKahvejian博士、Flagshippioneer的高级经理EricaWeinstein博士带领的创业科学家团队走上了探寻之路。

终于，他们发现了一类名为Anellovirus的神秘病毒，并在研究了多种此类病毒的生物学特性之后，得到一个非常重要的发现：这类病毒不但对人体无害，还可以在细胞内停留较长的时间，且不会激发免疫反应。这使其成为了一个可多次提供治疗的潜在给药系统。

RingTherapeutics由此而诞生。RingTherapeutics通过利用人类共性病毒的生物学特性，开创了第一个可重做和可靶向的基因治疗平台，旨在将基因治疗的应用范围扩展到基因替代之外，为治疗以前无法治愈的疾病提供了更广泛的方式和机制。

RingTherapeutics的管理团队由五位业内资深人士组成。首席执行官TuyenOng，他以优异的成绩取得了伦敦大学学院的医学博士学位和纽约大学斯特恩商学院的工商管理硕士学位。除了是RingTherapeutics的首席执行官之外，他还是一名内科医生、生物企业家以及FlagshipPioneering的首席执行官合伙人。

SimonDelagrave是RingTherapeutics的平台与生物学副主任，他毕业于麦吉尔大学生物化学专业，而后又取得了麻省理工学院生物化学博士学位。以及RingTherapeutics的研发部主管RogerJ.Hajjar，他先得获得哈佛医学院和哈佛-麻省理工学院健康科学与技术分部的医学博士学位。

NathanYozwiak博士是RingTherapeutics的病毒基因组学总监，他在加州大学伯克利分校获得传染病学博士学位，在约翰霍普金斯大学获得分子和细胞生物学学士学位。而他的研究生学业是在加州大学旧金山分校的JoeDeRisi实验室完成的，在那里他利用病毒微阵列和深度测序技术，研究检测和发现儿科疾病中已知的以及新的病毒，其中包括第一个临床宏基因组学研究。

最后一位SadettinOzturk博士，他担任RingTherapeutics的CMC和制造业务部高级副总裁。他在土耳其安卡拉大学取得化学工程硕士学位，而后又在安阿伯市的密歇根大学攻读了博士。除此之外，他还获得了加州大学伯克利分校哈斯商学院的MBA证书。

RingTherapeutics五位管理人员信息

Anellovector疗法：从“新”出发释放基因治疗潜力

病毒世界是生物圈中最丰富的组成部分。科学家们通过测序技术，计算基因组学的进步以及纯粹的蛮力，清晰的阐明了它的复杂性。就像Leeuwenhoek通过显微镜观察微生物一样，我们无论从哪个方向去寻找病毒，捕捉到的都会是一个巨大的病毒星系，而共生病毒体只是那个被我们低估的、有待开发的病毒世界里的冰山一角。

而RingTherapeutics就利用这既渺小又庞大的冰山一角，创造出了一种由单链DNA环组成的非基因载体工程载体。经过给药，这些环会作为附加体保留在细胞核中，它们具有罕见的无害潜力，在不损害组织或激活免疫系统的情况下将DNA转移到新的细胞中。

Anellovector平台的建立，代表着人类在基因治疗的领域又往前迈出了新的一步。

Ringtherapeutics创始人AvakKahvejian博士曾经这样说：“我们相信Anellovector疗法代表了基因治疗和更广泛的DNA药物的未来。共生病毒体的潜在生物学、多样性，以及数千年来与我们共同进化的事实，为我们提供了革命性的新见解，利用我们的专有平台，我们可以开发出更为安全有效的药物。”

那么Anellovector疗法具体又有些哪些特征？与现有的基因治疗模式相比，它的优势是什么呢？

首先，目前的基于病毒的基因治疗平台，由于病毒可以随机整合到人类基因组中，存在破坏重要基因功能的风险，引发基因突变、激活原癌基因和控制基因的关闭等。而Anellovector在细胞核中保持附加体的状态，不会影响基因组，这消除了插入突变的潜在风险，使得基因治疗更安全。

其次，Anellovector疗法能够克服预先存在的免疫屏障，具有细胞和组织特异性的疾病靶点，可以根据需要重新给患者用药。Anellovector疗法经过设计之后还可以适应多种治疗模式，并且通过多种管理途径交付。

再者，现有的基因治疗模式，比如过去几年非常热门的基于腺相关病毒（AAV）载体的基因疗法，这种病毒疗法有一个非常明显的缺点。每一位患者，一生只有一次治疗机会，因为当病毒进入人体，人体免疫系统会留下它到访的印迹，并且在它第二次进入人体的时候，将之清除干净。

也就是说，当使用AAV基因疗法的患者没能达到预期的治疗效果，他们也无法再次接受治疗。并且在部分患者中，这类病毒会引起免疫反应，从而限制了治疗。而Anellovector疗法在这一点上具有十分明显的优势，因为它有可能治疗存在的免疫障碍的患者以及部分需要再次治疗的患者。

除此之外，Ring还正在开发一种内部专有能力，得以快速扩大制造规模，探索各种Anellovectors的广泛治疗潜力，然后通过实施最先进的制造技术，将生产规模扩展到商业层面。

多年以来，利用基因治疗为患者提供解决方案的承诺一直受到广度有限、无法重做和耐受性差的阻碍。RingTherapeutics的新方法有可能彻底改变这一领域，使这些挑战成为过去，并释放基因治疗和更广泛的DNA药物的全部潜力。

FlagshipPioneering：RingTherapeutics的“大地之母”

RingTherapeutics是FlagshipPioneering一手打造的公司。虽然两个公司之间关系密切，但是它们并不是总公司和子公司这种复杂的“母子”关系，它们更为独立。不过我们也不能以简单的投资关系将其定论为“非亲养子”，它们要更加的亲密。

Flagship有一项非常独特有趣的假说驱动创新工艺。他们每年会提出80~个牵强的假设，探索“如果......可行吗？”，然后与专家合作去尝试突破这些假设，他们称之为“探索”。而有希望的探索就会进入下一阶段，成为“ProtoCos”，而后的某一天，当“如果......”变成了“结果是......”就代表着一家新公司马上就要成立了。RingTherapeutics就是在这种模式下诞生的。

最后，新公司成长为“CrowthCo”，获得外部投资，有了新的合作伙伴，创造出属于自己的价值，然后完成上市。这就是一份完美的答卷。

图源：FlagshipPioneering

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